Ngày 17/02/2024, Viện Tế bào gốc, thuộc Trường Đại học KHTN – Đại học Quốc gia Tp. Hồ Chí Minh, đã tổ chức buổi tiếp và làm việc với TS. Sunil Paramel Mohan, Giám đốc Trung tâm Tế bào gốc & Y học tái tạo và cũng là Giám đốc Viện Khoa học Nha khoa Sree Anjaneya, của Trường Y Malabar, Ấn Độ. Buổi làm việc được chủ trì bởi PGS. TS. Phạm Văn Phúc, Viện trưởng Viện Tế bào gốc.
PGS. TS. Phạm Văn Phúc (ở giữa, bên trái), Viện trưởng Viện Tế bào gốc, Trường Đại học KHTN – Đại học Quốc gia Tp. Hồ Chí Minh tiếp và làm việc với TS. Sunil Paramel Mohan (bên phải), Giám đốc Trung tâm Tế bào gốc & Y học tái tạo , Trường Đại học Y Malabar, Ấn Độ.
Buổi họp bắt đầu với đề xuất từ TS. Sunil về việc sử dụng các sản phẩm môi trường nuôi cấy tế bào gốc, cũng như kit PRP và PRF do Viện Tế bào gốc sản xuất tại Ấn Độ. TS. Phúc đã hoan nghênh đề xuất và cam kết sẵn sàng chuẩn bị các thủ tục pháp lý cần thiết để xuất khẩu các sản phẩm từ Viện Tế bào gốc sang Ấn Độ.
TS. Sunil cũng đề xuất việc hợp tác nghiên cứu về ứng dụng tế bào gốc trong y học tái tạo. Trong kế hoạch này, Viện Tế bào gốc sẽ thực hiện các nghiên cứu cơ bản, trong khi Trung tâm Tế bào gốc & Y học tái tạo-Trường Đại học Y Malabar sẽ tiến hành các thử nghiệm lâm sàng. Cả hai bên đã đồng ý triển khai chương trình trao đổi sinh viên, trong đó Trung tâm Tế bào gốc & Y học tái tạo-Trường Đại học Y Malabar sẽ gửi sinh viên tới Viện Tế bào gốc để thực hiện nghiên cứu, và ngược lại, Viện Tế bào gốc cũng có thể gửi sinh viên và các nhà nghiên cứu đến Trung tâm Tế bào gốc & Y học tái tạo-Trường Y Malabar để làm việc và trao đổi kinh nghiệm.
Sau phần thảo luận, TS. Sunil đã tham quan Trung tâm Nghiên cứu và Phát triển cũng như Trung tâm Đổi mới Sáng tạo và Sản xuất Thực nghiệm tại Viện Tế bào gốc. Ông thể hiện sự phấn khích và ấn tượng với cơ sở vật chất và thành tựu mà Viện Tế bào gốc đã đạt được.
Cả hai bên đang trong quá trình chuẩn bị ký kết MOU và sẽ tăng cường hợp tác trong các chương trình trao đổi trong tương lai gần.
Thông tin về Trường Đại học Y Malabar: Malabar Medical College (MMC) là một trong những trường y hàng đầu tại Kozhikode, Calicut, Kerala, với cam kết cung cấp giáo dục y tốt và dịch vụ chăm sóc sức khỏe xuất sắc cùng với các nghiên cứu y học tiên tiến. Được thành lập vào năm 2010 dưới sự quản lý của Sree Anjaneya Medical Trust, MMC đã nhanh chóng phát triển thành một trung tâm chăm sóc sức khỏe hàng đầu phục vụ vùng Malabar, bao gồm các hạt Calicut, Kannur và Wayanad. Trường được trang bị các thiết bị tiên tiến, bao gồm các phòng thí nghiệm hiện đại, các bộ phận lâm sàng và một ký túc xá tiện nghi cung cấp chỗ ở thoải mái cho sinh viên. Malabar Medical College còn có các tiện ích đa dạng như thư viện, trung tâm thể thao, nhà hát và nhiều tiện ích khác, tạo ra một môi trường học tập năng động. Bệnh viện của Trường Đại học Y Malabar với 1000 giường bệnh, liên kết với Đại học Y dược Kerala và được Ủy ban Y tế Quốc gia Ấn Độ chứng nhận, cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hàng đầu khu vực Malabar, Ấn Độ.
Một sản phẩm công nghệ cao luôn chứa đựng hàng chục đến hàng trăm công nghệ thành phần khác nhau. Để được đưa ra thị trường, sản phẩm ấy đã trải qua nhiều bước phát triển từ nghiên cứu cơ bản, mà ở mỗi bước đó, công nghệ được hoàn thiện ở một mức độ nhất định; được gọi là mức độ sẵn sàng công nghệ. Thông thường, tại mỗi cơ sở, đơn vị tham gia vào trong chuỗi phát triển công nghệ chỉ có thể thực hiện một vài mức sẵn sàng công nghệ khác nhau. Nhận thức được thực trạng đó, Viện Tế bào gốc đã nỗ lực xây dựng Hệ sinh thái Viện tế bào gốc (SCI Ecosytem) với mỗi “quần xã, quần thể” trong hệ sinh thái đảm trách việc hoàn thiện một “mức độ sẵn sàng công nghệ” khác nhau. Bằng cách này, Viện tế bào gốc đã trở thành một quần thể trong hệ sinh thái tế bào gốc của Việt Nam, mà từ đó Viện có thể phát triển thành công nhiều công nghệ ứng dụng trong nhiều lĩnh vực khác nhau, đặc biệt điều trị bệnh và làm đẹp.
Tế bào gốc và tiềm năng công nghệ tế bào gốc ở Việt Nam
Sự sống bắt đầu bằng tế bào gốc (stem cell), vậy tế bào gốc là mầm sống của một cơ thể. Tế bào phân chia tạo ra nhiều thế hệ con cháu, mỗi con cháu sẽ thực hiện một chức năng khác nhau trong hoạt động sống, kể cả duy trì nòi giống. Tính chất mà tế bào ban đầu phân chia, tạo ra các tế bào có chức năng gọi là tiềm năng hay khả năng (potential). Tế bào có tiềm năng cao có thể tạo ra nhiều kiểu tế bào khác nhau trong cơ thể.
Một điều rõ ràng rằng tế bào có tiềm năng lớn trong điều trị bệnh nói riêng và chăm sóc sức khỏe nói chung. Vì thế, trên thế giới, tế bào gốc đã được sử dụng rộng rãi trong nhiều lĩnh vực khác nhau như y học tế bào gốc, dược học tế bào gốc, thực phẩm tế bào gốc, mĩ phẩm tế bào gốc… Trong đó y học tế bào gốc đã mang lại những hiệu quả to lớn trong điều trị một số bệnh mạn tính, ung thư.
Đến nay, trên thế giới, tế bào gốc đã được sử dụng trong điều trị bệnh với hơn 100 bệnh lí khác nhau, trong đó có khoảng 50 quy trình điều trị đã trở thành quy trình điều trị thường quy. Ở Việt Nam, tế bào gốc đã bắt đầu sử dụng vào y học từ 1995 đến nay. Số bệnh lí được điều trị bằng tế bào gốc tăng đáng kể, cùng với số ca điều trị cũng tăng. Nhu cầu của bệnh nhân sử dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh và chăm sóc sức khỏe là rất lớn.
Nút thắt cho sự phát triển tế bào gốc Việt Nam
Công nghệ tế bào gốc Việt Nam dù đã bắt đầu đã hơn 20 năm, sự phát triển của nó vẫn còn hạn chế bởi lẽ “nút thắt” của quá trình chuyển giao kết quả nghiên cứu từ phòng thí nghiệm đến các doanh nghiệp vẫn còn nguyên. Nút thắt đó chính là mức độ sẵn sàng công nghệ của tế bào gốc được hình thành trong phòng thí nghiệm còn quá thấp so với nhu cầu của các doanh nghiệp. Nói đúng hơn, cái mà doanh nghiệp cần thì các nhà khoa học chưa có, cái nhà khoa học đã có thì doanh nghiệp họ không cần. Điều này đã đẩy mối liên kết giữa các nhà khoa học và doanh nghiệp càng ngày càng xa.
Mức độ sẵn sàng công nghệ là gì?
Mức độ sẵn sàng công nghệ (TRL) là mức độ “trưởng thành” của công nghệ đạt được trong suốt quá trình phát triển công nghệ. Khái niệm TRL được phát triển tại NASA vào những năm 1970. Ở một số quốc gia, các dự án, đề tài nghiên cứu và đổi mới sáng tạo luôn được phân loại theo mức độ sẵn sàng công nghệ khi đánh giá và tài trợ. Việc đánh giá này góp phần đáng kể vào việc đánh giá đề tài và quản lí kết quả sau khi nghiệm thu.
Nhận thấy việc này, Viện Tế bào gốc đã tiến hành đánh giá các kết quả nghiên cứu của mình theo mức độ hoàn thiện công nghệ. Dựa vào mức độ trưởng thành này của công nghệ mà chúng tôi định hướng cho sự phát triển công nghệ đến mức trưởng thành và tìm các đối tác phù hợp với từng mức độ sẵn sàng công nghệ khác nhau.
Viện Tế bào gốc, Trường Đại học Khoa học Tự nhiên, Đại học Quốc gia Tp.HCM
Viện Tế bào gốc là đơn vị sự nghiệp khoa học và công nghệ tự chủ tài chính do Hiệu trưởng Trường Đại học Khoa học Tự nhiên thành lập trên cơ sở PTN Nghiên cứu và Ứng dụng Tế bào gốc. Viện Tế bào gốc có nhiệm vụ chính là nghiên cứu và phát triển công nghệ, chuyển giao công nghệ. Toàn bộ ngân sách hoạt động của Viện là từ hoạt động khoa học công nghệ, đặc biệt là chuyển giao công nghệ.
Thực hiện tự chủ tài chính ở mức độ tự chủ cao nhất, Viện tế bào gốc, ban đầu, gặp rất nhiều khó khăn về tài chính để trang trải cho mọi hoạt động của Viện. Hoạt động chuyển giao khoa học công nghệ để mang lại kinh tế cho sự tồn tại của Viện vô cùng khó khăn. Bên cạnh, những khó khăn nhất định về sự cạnh tranh khốc liệt của công nghệ do Viện phát triển và công nghệ ngoại nhập, những khó khăn lớn hơn ở chỗ mức độ sẵn sàng công nghệ của Viện còn quá thấp so với nhu cầu sản xuất của các doanh nghiệp.
Trước những khó khăn đó, tập thể lãnh đạo và nhân viên của Viện đã phải suy nghĩ và xoay chuyển nhiều chiến lược khác nhau để có thể tiếp cận doanh nghiệp, nâng cao mức độ sẵn sàng công nghệ của mình và rút ngắn dần khoảng cách giữa Viện và doanh nghiệp. Viện Tế bào gốc đã nhận thấy rằng tự bản thân của Viện không thể ra đời được một sản phẩm hoàn chỉnh đến tay người sử dụng mà cần phải có hợp tác chặt chẽ giữa đơn vị nghiên cứu phát triển sản phẩm (Viện Tế bào gốc), đơn vị sản xuất sản phẩm (doanh nghiệp sản xuất), và đơn vị sử dụng sản phẩm (bệnh viện, cơ sở y tế, thẩm mĩ…)
Từ những suy nghĩ đó, Viện tế bào gốc đã bắt tay vào việc tìm kiếm các đối tác mà có thể tiếp nhận công nghệ của mình để đưa vào sản xuất, và cùng các doanh nghiệp sản xuất để tìm kiếm các đơn vị có thể sử dụng sản phẩm của mình. Với cách làm đó, 5 năm trôi qua, Viện đã hình thành cho mình được một tập hợp các đơn vị mà ở đó “dòng chảy” công nghệ được liền mạch từ các nghiên cứu của Viện đến các ứng dụng sử dụng sản phẩm trên bệnh nhân.
Hình thành hệ sinh thái tế bào gốc
Dựa trên mức độ hoàn thiện công nghệ của mình, Viện Tế bào gốc đã tìm kiếm đến các doanh nghiệp mà có thể tiếp cận công nghệ ở mức độ sẵn sàng đó để tìm kiếm sự hợp tác. Bằng cách làm đó, chúng tôi đã hình thành được một tập hợp các đơn vị hợp tác phát triển theo chuỗi hoàn thiện công nghệ, mà ở đó đầu vào của đơn vị này có thể là đầu ra của đơn vị kia. Các đơn vị có sự hợp tác hữu cơ với nhau tạo nên một hệ sinh thái hoàn chỉnh cho sự phát triển bền vững. “Chuỗi thức ăn” của hệ sinh thái này chính là công nghệ ở các trạng thái khác nhau. Trong “chuỗi thức ăn” đó, Viện Tế bào gốc vừa là đơn vị tiêu thụ công nghệ và cũng vừa là đơn vị sản xuất công nghệ cho đơn vị khác.
Hình 1. Các mức độ sẵn sàng công nghệ của các sản phẩm.
Hệ sinh thái Viện Tế bào gốc (SCI Ecosystem)
Hệ sinh thái Viện Tế bào gốc là tập hợp các đơn vị hợp tác theo chuỗi phát triển hoàn thiện công nghệ tế bào gốc. Đến nay, những nét chính trong hệ sinh thái này đã hình thành với các mức độ hoàn thiện công nghệ rõ ràng cùng với các đơn vị tham gia trong chuỗi này:
Mức TRL 1-2: PTN Nghiên cứu và Ứng dụng Tế bào gốc, PTN Nghiên cứu Ung thư
Mức TRL 2-4: Viện Tế bào gốc (gồm các đơn vị CRD (Trung tâm Nghiên cứu Phát triển), CBT (Trung tâm đào tạo Y sinh), LACU (PTN Chăm sóc và sử dụng động vật), LABA (PTN Đánh giá hoạt tính sinh học)
Mức TRL 5-7: Trung tâm Đổi mới sáng tạo và sản xuất thực nghiệm (CIPP)
Mức TRL 8-9: Công ty Geneworld, Công ty TNHH BVĐK Vạn Hạnh, Công ty TNHH The Cell và 12 đơn vị ứng dụng khác
Trong thời gian tới, Viện Tế bào gốc tiếp tục hợp tác các đối tác để hình thành Trung tâm thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc, Hội thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc quốc tế.
Hình 2. Hệ sinh thái Viện Tế bào gốc sau 5 năm xây dựng. (Màu xanh (xanh dương và xanh jean): đã xây dựng; màu vàng: đang xây dựng; màu đỏ: chưa thành lập).
Sự hình thành ngày càng rõ nét của Hệ sinh thái Viện Tế bào gốc đã khẳng định chiến lược phát triển và quy hoạch phát triển theo mức độ sẵn sàng công nghệ của Viện bước đầu đã đạt được một số kết quả đáng kích lệ. Hệ sinh thái Viện Tế bào gốc sẽ là yếu tố quyết định đến sự thành công và phát triển bền vững của Viện Tế bào gốc nói riêng và các đơn vị trong hệ sinh thái nói chung.
Phát triển hệ sinh thái với chiến lược chuyển giao công nghệ với giá trị 1.000 đồng
Làm sao tiếp tục phát triển hệ sinh thái tế bào gốc mà Viện Tế bào gốc đã xây dựng? Đó là câu hỏi tập thể lãnh đạo Viện luôn đặt lên hàng đầu. Sau khi phân tích nhiều chiến lược khác nhau, chúng tôi đã quyết định chọn chiến lược chuyển giao công nghệ với giá trị hợp đồng chỉ 1.000 đồng.
Tại sao như vậy? Trong cách làm truyền thống, các doanh nghiệp sẽ phải bỏ ra một khoảng đầu tư lớn để nhận chuyển giao công nghệ. Cách làm này mặc dù có thể thu được một nguồn tiền lớn từ doanh nghiệp cho đơn vị trong một thời gian ngắn; song ẩn chứa rất nhiều điểm bất lợi cho cả doanh nghiệp và cho Viện Tế bào gốc. Một số bất lợi như: (1) Các doanh nghiệp sẽ rất ngại để bỏ tiền mua một công nghệ trong khi công nghệ phát triển rất nhanh, (2) Việc chuyển giao này chỉ có thể một số doanh nghiệp lớn mới có đủ nguồn tài chính để quan tâm, các doanh nghiệp start-up gần như không đủ nguồn lực tài chính để mua những công nghệ này, (3) Rủi ro lớn cho các doanh nghiệp: việc thương mại hóa các sản phẩm tế bào gốc đòi hỏi rất nhiều thời gian và nhiều khó khăn, các doanh nghiệp rất khó phát triển các công nghệ thành sản phẩm khi không có sự đồng hành của Viện tế bào gốc, (4) Giá thành sản phẩm cao làm hạn chế người sử dụng: khi mua một công nghệ với giá trị lớn, các doanh nghiệp sẽ tính vào giá thành sẽ làm tăng đáng kể giá thành sản phẩm, (5) Sau khi chuyển giao các công nghệ (thường là độc quyền), Viện tế bào gốc sẽ rất khó khăn trong việc sử dụng công nghệ này kể cả trong nước, cũng như phát triển các công nghệ mới tốt hơn công nghệ hiện có do xung đột về quyền lợi.
Hình thức chuyển giao công nghệ với giá trị 1000 đồng có nhiều lợi ích như: (1) Ghi nhận đầy đủ quyền sở hữu công nghệ, quyền tác giả của công nghệ là Viện Tế bào gốc, (2) Nhiều doanh nghiệp, đặc biệt kích thích các doanh nghiệp start-up có thể tiếp nhận, khai thác công nghệ, (3) Các doanh nghiệp sẽ không phải mất một lượng tiền lớn khi công nghệ không tốt, (4) Viện Tế bào gốc luôn đồng hành với doanh nghiệp trong suốt vòng đời công nghệ, (5) Các doanh nghiệp luôn được cập nhật công nghệ mới nhất khi Viện phát triển các công nghệ mới để thay thế hay nâng cấp công nghệ hiện có.
Viện Tế bào gốc sẽ có thu nhập từ đâu? Để thực hiện việc chuyển giao công nghệ với giá trị 1000 đồng, Viện Tế bào gốc sẽ đảm bảo quyền lợi nhóm nghiên cứu và quyền lợi của Viện thông qua 2 nguyên tắc: (1) nhóm tác giả của công trình sẽ được nhận 10% lợi nhuận khi công nghệ được thương mại hóa và được nhận trực tiếp từ đơn vị nhận công nghệ, (2) các công nghệ được phát triển thành các bí quyết công nghệ thông qua các sản phẩm là vật tư, dụng cụ, hóa chất, kit… tiêu hao mà đơn vị sử dụng công nghệ phải mua để thực hiện quy trình sản xuất sản phẩm theo quy trình công nghệ nhận chuyển giao từ Viện. Bằng cách này, Viện đã đồng hành với các doanh nghiệp, Viện chỉ có quyền lợi khi các doanh nghiệp có quyền lợi từ việc khai thác công nghệ của Viện. Các tác giả chỉ có quyền lợi khi công nghệ do họ nghiên cứu thật sự tốt và có thể mang lại giá trị kinh tế.
Những vấn đề này đã tạo nên một sức mạnh to lớn cho việc lôi kéo các doanh nghiệp sẵn sàng bước chân vào một hướng mới – hướng công nghệ tế bào gốc, và đặc biệt thúc đẩy việc nghiên cứu thật, kết quả thật và giá trị thật của một nghiên cứu.
Duy trì sự bền vững của hệ sinh thái tế bào gốc
Để duy trì sự bền vững của hệ sinh thái, Viện Tế bào gốc đóng vai trò trung tâm trong việc đảm bảo sự bền vững này thông qua việc thực hiện các hoạt động quan trọng sau:
Tập huấn cập nhật kiến thức, công nghệ mới định kì cho các thành viên trong hệ sinh thái: đây là việc làm quan trọng mà Viện Tế bào gốc đã thực hiện trong nhiều năm qua. Lạc hậu công nghệ là một vấn đề đau đầu của các doanh nghiệp vì nó làm giảm sức cạnh tranh, giảm lợi nhuận của doanh nghiệp. Là đơn vị khởi sự cho hệ sinh thái tế bào gốc, Viện Tế bào gốc luôn là đơn vị tiên phong, đóng vai trò quan trọng trong việc phát triển công nghệ mới, kể cả “vá lỗi” công nghệ, và tập huấn, cập nhật toàn bộ những công nghệ mới này cho tất cả các doanh nghiệp là thành viên của hệ sinh thái của mình. Điều này giúp các doanh nghiệp luôn yên tâm để hợp tác với Viện Tế bào gốc.
Xây dựng sự nhận diện: để bảo vệ các thành viên trong hệ sinh thái của mình Viện Tế bào gốc phát triển mạng lưới tế bào gốc trong hệ sinh thái của mình, mà ở đó giúp bệnh nhân, khách hàng có thể nhận diện được những đơn vị nào đang sử dụng công nghệ tế bào gốc do Viện chuyển giao. Mạng lưới tế bào gốc Việt Nam (VNSCN) là một kết quả của hoạt động này.
Kiểm chuẩn cho sản phẩm và công nghệ: để đảm bảo việc thực hành, khai thác công nghệ tại các doanh nghiệp là đúng và chuẩn. Viện Tế bào gốc xây dựng hệ thống phòng thí nghiệm hiện đại theo tiêu chuẩn ISO17025 để trở thành đơn vị kiểm chuẩn ngoài cho các thành viên trong hệ sinh thái của mình. Điều này không chỉ giúp các doanh nghiệp thực hành khai thác tốt công nghệ mà góp phần đáng kể trong việc đảm bảo chất lượng mang lại thương hiệu cho các công nghệ do Viện nghiên cứu, phát triển và chuyển giao.
Kết luận
Nghiên cứu khoa học, phát triển công nghệ, sản xuất sản phẩm để phục vụ cho cuộc sống là một chuỗi các hoạt động để chuyển các khám phá, phát minh thành các giá trị mà con người có thể sử dụng và phục vụ cho cộng đồng. Trong năm năm qua, trong bối cảnh rất khó khăn để phát triển một ngành khoa học công nghệ mới, khó, Viện tế bào gốc, Trường Đại học Khoa học Tự nhiên, Đại học Quốc gia Tp.HCM đã bước đầu đưa các nghiên cứu về tế bào gốc trong phòng thí nghiệm đến bệnh viện và đến bệnh nhân. Hàng nghìn bệnh nhân đã được cứu chữa bằng các công nghệ do Viện tế bào gốc phát triển là minh chứng rõ ràng nhất cho một chiến lược phát triển phù hợp – đó là chiến lược xây dựng hệ sinh thái tế bào gốc của Viện. Sau 5 năm, xuất thân là một phòng thí nghiệm mà tập trung chính trong công tác đào tạo và nghiên cứu phục vụ đào tạo, Viện tế bào gốc đã xây dựng thành công hệ sinh thái tế bào gốc của riêng mình với hàng chục đơn vị tham gia trong hệ sinh thái này. Với cách làm này, Viện tế bào gốc luôn đặt niềm tin về sự phát triển bền vững của một hệ sinh thái hoàn chỉnh cho tế bào gốc Việt Nam, mang lại không chỉ giá trị cho những thành viên trong hệ sinh thái mà quan trọng hơn là mang những giá trị của tế bào gốc để chăm sóc sức khỏe người bệnh.
PGS.TS. Phạm Văn Phúc
Viện Tế bào gốc, Trường Đại học Khoa học Tự nhiên, Đại học Quốc gia Tp.HCM
Tế bào gốc là một lựa chọn điều trị mới trong y học. Tế bào gốc được sử dụng ngày càng nhiều để điều trị bệnh. Trong thực tế, ngành khoa học nghiên cứu tế bào gốc đã thúc đẩy một thời đại mới của y học được gọi là y học tái tạo. Trong những năm gần đây, y học tái tạo đã trở thành một cuộc cách mạng mới trong điều trị bệnh, đặc biệt là với việc sử dụng các thuốc tế bào gốc. Thuốc gốc tế bào gốc là các sản phẩm chứa tế bào gốc sống được sử dụng làm thuốc cho các bệnh cụ thể. Không giống như quy trình cấy ghép tế bào gốc tự thân, các sản phẩm thuốc gốc tế bào là những sản phẩm “sẵn sàng sử dụng” hay còn gọi là “off-the-shelf” nghĩa không cần phải thêm thao tác nào nữa để xử lí tế bào trước khi sử dụng tế bào gốc.
Một loại thuốc được định nghĩa là bất kỳ chất nào khác thực phẩm, khi hít, tiêm, hút, tiêu thụ, hấp thụ qua miếng dán trên da hoặc tan dưới lưỡi gây ra sự thay đổi về sinh lý trong cơ thể. Trong dược phẩm, thuốc (hoặc dược phẩm) là một chất được sử dụng để điều trị, ngăn ngừa hoặc chẩn đoán bệnh hoặc để thúc đẩy sự lành bệnh. Theo định nghĩa này, một loại thuốc phải đáp ứng một số tiêu chí, chẳng hạn như có chỉ định để điều trị bệnh và là một sản phẩm có phạm vi sử dụng cụ thể. Do đó, theo định nghĩa, các loại thuốc tế bào gốc là các sản phẩm dựa trên các tế bào gốc được chỉ định để điều trị, chữa bệnh, ngăn ngừa hoặc chẩn đoán bệnh hoặc để thúc đẩy sự lành bệnh.
Hình 1. Công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” và thuốc tế bào gốc (stem cell drug) trong Y học tái tạo. Thuốc tế bào gốc là sản phẩm tiêu biểu của công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” trong lĩnh vực y học tái tạo; được ví như điện thoại thông minh là sản phẩm tiêu biểu của công nghệ di động.
Thuốc tế bào gốc là sản phẩm tiêu biểu của công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf”. Công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” là công nghệ cốt lõi và đang phát triển mạnh mẽ. Người ta đang ví công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” như công nghệ trí tuệ nhân tạo và di động. Sản phẩm tiêu biểu của công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” là thuốc tế bào gốc (stem cell drugs) giống như điện thoại thông minh là sản phẩm tiêu biểu của công nghệ trí tuệ nhân tạo và di động. Sự khác biệt giữa công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” và công nghệ tế bào gốc truyền thống được trình bày trong Bảng 1.
Là sản phẩm của công nghệ tế bào gốc off-the-shelf, hầu hết thuốc tế bào gốc được sử dụng trong các quy trình cấy ghép điều trị đồng loài. Tuy nhiên, có sự khác biệt lớn giữa quy trình ghép tế bào gốc đồng loài và các thuốc tế bào gốc. Sự khác biệt lớn nhất giữa chúng là thuốc tế bào gốc là một sản phẩm, trong khi quy trình cấy ghép tế bào gốc đồng loại là một thủ thuật hay quy trình sử dụng tế bào gốc đồng loài.
Bảng 1. So sánh đặc điểm của 2 công nghệ: công nghệ tế bào gốc thường và công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf”
Công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” được bùng nổ bởi sự ra đời của sản phẩm thuốc tế bào gốc đầu tiên thế giới được chính phủ Canada cấp phép lưu hành trong điều trị bệnh mảnh ghép chống kí chủ (GVHD) vào năm 2012, đó là Prochymal (do công ty Osiris Therapeutic, Canada nghiên cứu và sản xuất). Tiếp theo đó, sự ra đời của nhiều sản phẩm khác của một số quốc gia, trong đó phải kể đến như Cartistem (Hàn Quốc), Cupistem (Hàn Quốc), Temcell HS (Nhật)… Đến nay, một số quốc gia đã phát triển thành công công nghệ tế bào gốc “off-the-shelf” bao gồm Mĩ, Nhật, Hàn Quốc, Canada, Úc, Trung Quốc, Ấn Độ và Đức. Tuy nhiên, chỉ có ba quốc gia Canada, Hàn Quốc và Nhật Bản có sản phẩm được phép lưu hành trong nước. Những sản phẩm thuốc tế bào gốc của các quốc gia này đang được xuất khẩu rộng rãi trên thế giới. Ví dụ sản phẩm Prochymal của Canada đã xuất khẩu đến 12 quốc gia (kể cả Mĩ) nhằm sử dụng trong điều trị các bệnh mảnh ghép chống kí chủ. Bên cạnh lợi ích kinh tế mang lại từ việc này, Prochymal đang cung cấp một thuốc mới trong điều trị bệnh này.
Viện Tế bào gốc bắt đầu tiếp cận công nghệ thuốc tế bào gốc từ năm 2012. Đến nay, Viện Tế bào gốc đã làm chủ các công nghệ cốt lõi của công nghệ thuốc tế bào gốc. Các sản phẩm thuốc tế bào gốc của Viện thường sử dụng tế bào gốc từ mô mỡ, từ dây rốn hay máu dây rốn; cũng như các exosome và túi tiết từ quá trình nuôi cấy các tế bào gốc này.
Viện đã nghiên cứu và phát triển thành công các sản phẩm thuốc tế bào gốc như: Cartilatist, Modulatist, Skinatist và Vasculatist. Sản phẩm Cartilatist là sản phẩm thuốc tế bào gốc đầu tiên của Viện, ứng dụng trong quy trình điều trị thoái hoá khớp, thoái hoá đĩa đệm cột sống. Modulatist là sản phẩm sử dụng trong quy trình điều trị các bệnh lí viêm mạn tính và cấp tính như bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính, bệnh đái tháo đường… Trong khi đó Vasculatist là sản phẩm sử dụng các tế bào và yếu tố kích thích tái tạo mạch máu trong bệnh lí tắc mạch. Sản phẩm Skinatist là một thế hệ sản phẩm khác với các sản phẩm còn lại. Skinatist chứa các túi tiết từ tế bào gốc, không chứa tế bào gốc. Sản phẩm này sử dụng trong quy trình điều trị bỏng, loét lâu lành, loét đái tháo đường.
Xem thêm thông tin sản phẩm trong brochure thuốc tế bào gốc của Viện.
