Tế bào gốc sẽ “thay đổi cuộc chơi” trong chữa trị bệnh tật?

Hàng ngàn nhà nghiên cứu tế bào gốc hàng đầu thế giới đã có mặt tại Los Angeles trong tuần trước để thảo luận về triển vọng cho một tương lai không bệnh tật ở con người tại hội thảo Quốc tế (thường niên) về nghiên cứu tế bào gốc 2019. Quả thực, tế bào gốc đang đóng một vai trò quan trọng để triển vọng này trở thành hiện thực, bởi vì đây là những tế bào rất linh hoạt, trong điều kiện thích hợp, chúng có thể được định hướng để phát triển thành nhiều loại tế bào khác nhau trong cơ thể.

Những quan điểm dưới đây của bác sĩ Deepak Srivastava, nhà nghiên cứu uy tín về tế bào gốc, đã nghiên cứu cách thức các tế bào được tái lập trình để sửa chữa các mô tim bị tổn thương, hiện là chủ tịch của Viện nghiên cứu Gladstone và sẽ là chủ tịch của Hiệp hội nghiên cứu tế bào gốc quốc tế nhiệm kỳ tới, sẽ cho chúng ta thấy tại sao tế bào gốc lại là một yếu tố giúp “thay đổi cuộc chơi” trong triển vọng chữa trị bệnh tật. Chúng tôi tóm lược lại quan điểm của ông và bình luận về vấn đề này ở Việt Nam.

Giúp tái tạo và thay thế

Trước đây, các bác sĩ thường cho rằng con người sẽ mắc các bệnh do cơ quan trong cơ thể bị mất tế bào (do tổn thương hoặc lão hoá). Khi số lượng tế bào bị mất nhiều tới mức  tế bào không có hoặc ít có khả năng tái tạo đủ dẫn đến chức năng của cơ quan bị suy yếu. Vì vậy trong lĩnh vực y tế, các bác sĩ chỉ có thể cố gắng tìm ra các liệu pháp để giúp khắc phục các ảnh hưởng của bệnh. Nhưng với các tế bào gốc, các nhà nghiên cứu đã không còn chấp nhận ý tưởng này rằng mọi người bị bệnh do các tế bào bị mất và rằng y tế chỉ có thể khắc phục được ảnh hưởng của bệnh. Trong cách nhìn nhận của các nhà nghiên cứu, các mô tổn thương có thể được khắc phục,  khôi phục  hoặc tái tạo. Vì vậy, Tế bào gốc trở thành một yếu tố “thay đổi cuộc chơi” trong trị liệu bệnh của con người.

Đối với các bệnh lý về di truyền, ví dụ như bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, các nhà nghiên cứu có thể lấy máu từ bất kỳ người trưởng thành nào bị mắc bệnh, sau đó làm cho tế bào đó trở thành tế bào gốc giống tế bào gốc phôi. Tiếp theo, họ sử dụng các công cụ điều chỉnh gen để sửa chữa các đột biến gây ra bệnh, làm cho các tế bào gốc đã được chỉnh sửa này có thể biệt hoá để tạo thành tế bào trưởng thành không bị bệnh và đưa tế bào đã được chỉnh sửa gen (không đột biến) trở lại bệnh nhân thông qua truyền máu đơn giản.

Điều tương tự cũng đúng đối với các tế bào miễn dịch trong hội chứng  “cậu bé bong bóng xà phòng (bubble boy)” – một dạng suy giảm miễn dịch kết hợp trầm trọng, trong đó trẻ em thiếu hệ thống miễn dịch hoạt động và các loại bệnh khác.

Giúp tìm ra các loại thuốc đột phá

Nghiên cứu tế bào gốc không chỉ để tái tạo và thay thế, mà còn để khám phá ra các loại thuốc thích hợp cho một loạt bệnh. Khi các nhà nghiên cứu hoặc các bác sĩ xác định được nguyên nhân di truyền của bệnh ở người, thách thức của họ là tìm ra liệu pháp điều trị căn bệnh di truyền này. Ví dụ: khi họ biết về một đột biến gen gây ra bệnh Alzheimer và muốn sàng lọc các loại thuốc có thể khắc phục vấn đề trong các tế bào não từ một bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer, họ không thể làm điều đó bởi vì họ chắc chắn không thể sinh thiết não. Với các công cụ chỉnh sửa gen cho tế bào gốc, các nhà nghiên cứu có thể biến tế bào gốc thành các tế bào não với sự đột biến gây ra bệnh Alzheimer. Sau đó họ đưa các loại thuốc cần thử nghiệm lên loại tế bào này để  sàng lọc các loại thuốc có thể hỗ trợ điều trị bệnh Alzheimer.

Khi các nhà nghiên cứu biến tế bào gốc thành bất kỳ loại tế bào nào trong cơ thể chúng ta, họ thường thực hiên nuôi cấy  tế bào ở dạng 2D (nuôi cấy lớp đơn). Nhưng trong thực tế, các cơ quan lại tồn tại ở dạng ba chiều với một cấu trúc gồm nhiều loại tế bào khác nhau để tạo thành môt cơ quan có chức năng hoàn chỉnh. Để hiểu chính xác hơn các quá trình bệnh, các tế bào nên được đặt trong một cấu trúc 3D như trong chính cơ thể của chúng ta chứ không phải chỉ được nuôi trong một đĩa nuôi 2D.

Bước đột phá nằm trong nghiên cứu liên quan đến việc tạo ra một dạng cơ quan (organoids) với sự phối  hợp của nhiều loại tế bào. Organoids không phải là các cơ quan đầy đủ nhưng chúng mô phỏng được phần lớn sự phức tạp của một cơ quan.

Việc tạo ra organoids có giá trị lớn trong y học bởi vì, khi chúng ta cố gắng tạo ra các organoids có chứa đột biến gây bệnh, chúng ta sẽ hiểu rõ hơn về vai trò của thuốc. Thay vì sàng lọc các loại thuốc trong hệ thống 2D, chúng ta có thể làm điều đó với các organoids để đưa ra một dự đoán tốt hơn về cách thức mà một cơ quan với chức năng hoàn thiện sẽ hoạt động.

Organoids là sự hội tụ của nhiều công nghệ giúp chúng ta điều trị bệnh ở người theo một cách rất khác so với trước đây.Chúng ta đã đạt đến một bước ngoặt thực sự trong việc đưa các nghiên cứu trong lĩnh vực y học tái tạo đến với người bệnh. Hiện tại, nhiều thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành, ví dụ các thử nghiệm trong chấn thương cột sống, bệnh Parkinson và bệnh mù lòa. Xét ở góc độ các nguyên nhân gây ra bệnh là do các tế bào ở vùng tổn thương bị chết đi, các điều trị đơn giản là biến các tế bào gốc thành các tế bào bị  thiếu và cấy chúng trở lại vị trí tổn thương.

Tế bào gốc có thể giúp thay đổi cục diện điều trị bệnh tại Việt Nam?

Tế bào gốc đang trở thành một lĩnh vực với doanh thu ngày một tăng nhanh ở các nước có sự đầu tư lớn như Nhật Bản, Hàn Quốc, Mỹ ,Canada… Tại Việt Nam, các đơn vị đầu tư cho tế bào gốc, đặc biệt là một số bệnh viện cũng đang hưởng lợi lớn từ hoạt động ứng dụng công nghệ này trong điều trị bệnh và làm đẹp. Các nghiên cứu cơ bản về gen, tế bào gốc, kỹ nghệ mô đã và đang được thực hiện với quy mô ngày một lớn với định hướng ứng dụng vào thực tế. Các động vật chuyển gen như cá phát sáng, chuột phát sáng hay một số sản phẩm chuyển gen khác đã được tạo ra tại các phòng thí nghiệm của Trung tâm công nghệ sinh học TP-HCM, Viện Tế bào gốc, Trường Đại học khoa học Tự nhiên, Trường đại học Quốc tế, ĐHQG-HCM … Các mô hình organoids từ tế bào ung thư, tế bào gốc trung mô… cũng đã được xây dựng thành công và đang áp dụng trong các thử nghiệm sàng lọc thuốc.

Tiềm năng cho nghiên cứu tế bào gốc là rất lớn, bởi hiện nay các doanh nghiệp nước ngoài cũng đã tham gia vào thị trường sản xuất và chuyển giao công nghệ thuốc tế bào gốc

Tiềm năng là thế, nhưng cũng giống như nhiều quốc gia khác, các chính sách về tế bào gốc ở Việt Nam còn chưa có. Mặc dù luật về máu và tế bào gốc đã được dự thảo từ năm 2015 nhưng đến nay, sau gần 4 năm vẫn chưa đươc ban hành. Chưa có thêm các hướng dẫn khác về việc triển khai nghiên cứu, khai thác, ứng dụng hay các hoạch định chiến lược cho lĩnh vực nghiên cứu này. Các đề tài dự án về tế bào gốc chưa được định hướng và quy hoạch một cách rõ ràng. Các dự án đầu tư về sản xuất và ứng dụng tế bào gốc trong y học vẫn đang được các đơn vị mà chủ yếu là tư nhân thực hiện nhưng mạnh ai nấy đi. Đó cũng là lí do khiến cho việc khởi động một nền công công nghiệp đầy tiềm năng – công nghiệp tế bào gốc tại Việt Nam đến nay vẫn đang manh mún và chưa thể nhìn thấy được cụ thể hiệu quả đóng góp cho sự phát triển kinh tế-xã hội của lĩnh vực này.

TS Vũ Bích Ngọc lược thuật và bình luận

Nguồn bài gốc: https://www.latimes.com/science/stem-cell-science-isscr-20190627-story.html

Nguồn: Báo KH&PT